创新药行业入门研究

创新药及其国内现状概览

创新药是指在药物结构、作用机制或治疗效果方面实现创新突破，并经过完整研发流程和临床验证，证明具有明确临床价值的新药。根据国家药监局（NMPA）的注册分类，1 类创新药是指境内外均未上市，含有新的结构明确且具有药理作用的化合物，并具有临床价值的药品。

从行业研究角度来看，创新药通常按照创新程度划分为 FIC（First-in-Class）、BIC（Best-in-Class）、Me-better 和 Me-too 四类。

除了按照创新程度划分，创新药也可以按照药物种类划分为化学药、生物药、基因或核酸治疗、细胞治疗等类型。目前行业的主体仍然是化学药和生物药，但基因治疗、核酸治疗和细胞治疗等新型疗法发展很快。

化学药。 化学药主要是小分子化合物，可以直接进入细胞内部，作用于酶、受体等靶点，产品多为口服。研发化学药通常经历靶点筛选、化合物发现、结构优化、化学合成和生产等步骤。由于生产环节主要依靠化学合成，相对稳定可控，所以产品一旦定型，大规模生产通常比较稳定。

化学药的治疗领域最广，主要覆盖肿瘤、代谢和内分泌疾病、中枢神经系统疾病、感染、免疫疾病和心血管疾病，例如各类癌症、风湿关节炎、乙肝、糖尿病和血脂异常等。

化学药的技术壁垒主要集中在研发端：企业较难发现合适的靶点和分子，即使找到了靶点，也要继续解决活性、毒性、药代动力学和专利等问题。不过，研发一旦完成，化学药的规模化生产制造壁垒相对较低。

化学药目前是国内创新药的最大类别。CDE 数据显示，2024 年 1 类创新药临床试验中化学药为 908 项，占 52.3%；2025 年增加至 1,121 项，占 51.6%，同比数量增长约 23.5%。因此，化学药的绝对数量仍在快速增长，但占比已经基本稳定在一半左右，因为生物药及新型疗法增长更快。

生物药。 生物药主要是大分子药物，包括单抗、双抗、ADC、重组蛋白等。它们通常由蛋白质构成，结构较为复杂；由于分子较大，通常无法进入细胞内部，主要作用于细胞外靶点，多数也无法口服，需要通过注射给药。

在生产方面，生物药通常需要通过工程细胞表达产生，生产过程涉及细胞株构建、培养基优化、生物反应器培养和层析纯化等多个环节。研发和制造都有一定壁垒，对蛋白结构设计以及生产工艺的稳定性要求较高，整体难度高于化学药。

由于生物药能够更加精准地作用于疾病相关靶点，因此在部分复杂疾病领域具有明显优势，例如肿瘤、自身免疫和炎症疾病、代谢疾病、血液疾病以及罕见病等。在相近治疗领域，生物药的优势在于特异性更强：化学药是小分子，可以进入许多细胞并结合多个相似蛋白；生物药则能更精确地识别靶细胞，并调用人体自身的免疫系统，处理一些化学药效率较低的靶点。同时，生物药通常具有更长的半衰期，对部分复杂慢性病更有效。

2024 年中国 1 类创新药临床试验中，生物制品为 791 项，占 45.6%；2025 年达到 991 项，占 45.6%，数量同比增长约 25.3%。从更长周期看，Nature 综述显示，2019—2023 年创新治疗性生物药 IND 申请从 119 件增至 833 件，增长速度明显快于传统药物，已经成为中国创新药扩张的重要驱动力。

基因或核酸治疗。 基因治疗、核酸治疗和细胞治疗属于近年来快速发展的新兴治疗方式。传统药物主要作用于人体疾病过程，而这些新疗法更关注从遗传信息或细胞层面对疾病进行干预。

基因治疗主要通过补充、替换或编辑异常基因，从根源上改善疾病。例如，部分遗传性疾病是由单一基因缺陷导致的，通过基因递送技术有望实现长期治疗效果。目前基因治疗主要应用于罕见病、遗传疾病以及部分血液疾病领域。

目前国内基因治疗规模仍然较小，技术和商业化尚不成熟，虽然技术空间较大，但还需要较长时间发展。

细胞治疗。 细胞治疗是直接利用经过改造或筛选后的细胞作为治疗工具。其中最具代表性的 CAR-T 疗法，是通过改造患者自身的 T 细胞，使其能够识别并攻击癌细胞。目前 CAR-T 已经在白血病、淋巴瘤等血液肿瘤领域取得突破。

相比传统化学药和生物药，基因治疗和细胞治疗具有更高的技术壁垒和潜在治疗价值，但同时也面临生产成本高、商业化模式尚未成熟以及适应症拓展困难等问题。根据 Nature 数据，中国下一代创新疗法管线数量从 2021 年的 613 个增长至 2024 年的 1,709 个，占全部创新药管线的比例由 27% 提升至 39%，显示市场对于新型治疗技术的投入持续增加。

国内创新药市场正在进入加速期。数量上，NMPA 数据显示，1 类创新药获批数量从 2022 年的 21 个增至 2023 年的 40 个、2024 年的 48 个，2025 年进一步升至 76 个，创历史新高。2025 年获批产品中，国产创新化学药和创新生物制品占比分别达到 80.9% 和 91.3%，新增供给已基本由本土企业主导。

研发储备的扩张更加明显。Citeline Pharmaprojects 数据显示，中国药物研发管线规模从 2021 年的 3,295 条增长至 2025 年的 7,041 条，累计增长 114%，对应 CAGR 约 20.9%。截至 2025 年，中国已成为全球第二大生物医药研发中心，在研药物管线约占全球总量的 30%，仅次于美国。

从质量上看，中国创新药也开始由单纯扩充早期管线，逐步向临床验证阶段推进。CDE 数据显示，2022 年 1 类创新药临床试验中Ⅰ期、Ⅱ期和Ⅲ期分别占 50.4%、20.4% 和 13.7%；到 2025 年，Ⅰ期占比下降至 42.7%，Ⅱ期提高至 26.8%，Ⅲ期为 15.4%。其中Ⅱ期占比持续提升，说明越来越多项目开始进入验证疗效和剂量方案的关键阶段；Ⅲ期占比较 2022 年总体有所提升，但 2025 年较 2024 年的 17.2% 出现回落。因此，目前更准确的判断是管线成熟度正在改善，但大量创新资产的真实临床价值仍有待Ⅱ期和Ⅲ期进一步验证。

从国内商业化来看，医药魔方数据显示，2024 年中国创新药国内市场规模（不含对外授权）约 3,656 亿元，2025 年预计达到 4,037 亿元，同比增长 10.4%。国内市场正在持续扩容，但目前仍主要受到医保支付能力、创新药准入及多元支付体系发展的影响。

相比国内市场，中国创新药近五年更明显的增量来自海外授权。根据医药魔方数据，中国创新药 License-out 交易数量从 2021 年的 50 笔增加至 2024 年的 94 笔，2025 年进一步达到 158 笔，2021—2025 年 CAGR 约 33.3%；披露交易总金额则由 2021 年的约 134 亿美元提高至 2024 年的约 519 亿美元，并在 2025 年跃升至 1,357 亿美元，对应 CAGR 约 78.4%，2025 年同比增长超过 160%。

更重要的是，海外药企对中国创新资产的认可程度明显提高。2024 年全球大型药企引进的创新管线中约 31% 来自中国，而中国 License-out 的受让方已覆盖辉瑞、诺华、阿斯利康、罗氏、GSK、BMS 等国际大型药企。中国创新药由过去主要面向国内市场，逐渐形成“国内商业化＋海外授权”的双重价值实现路径。不过，License-out 披露金额通常包含首付款以及未来研发、注册和销售里程碑，并不等同于已经实现的收入，因此后续临床成功率和海外商业化表现仍是判断出海质量的关键。

创新药的产业链全景

创新药整个产业链的结构大致可以分为三部分：上游是器材、耗材和原料，价值分配相对较小，但通常更稳健，并伴随整个板块发展；中游是研发、试验和制造，承担最大风险，也可能获取最高收益，是产业链的核心；下游是商业化与药物支付，决定药物能否真正兑现价值。

由于化学药和生物药占据主要部分，下面的介绍也主要围绕这两类药物展开。

上游：药物发现与实验研究。 药企要进行研究、寻找靶点、发现小分子并初步验证药物结构，在研究初期就需要大量化学和生物试剂、细胞株、培养基、实验器具和耗材。其中，价值较高、壁垒较强的产品包括高质量重组蛋白、研究抗体、特殊酶、GMP 级细胞因子和复杂分子砌块。

MarketsandMarkets 预计，全球研究抗体及试剂市场将由 2023 年的 118 亿美元增至 2028 年的 162 亿美元，CAGR 约 6.5%，其中亚太地区增速最快。海外代表性企业包括 Thermo Fisher、Merck/Sigma-Aldrich 和 Bio-Techne；国内代表性企业包括义翘神州、百普赛斯。其中，义翘神州已经形成覆盖蛋白、抗体、试剂盒和培养基等数万种产品的一站式平台。

上游：药物生产起点。 候选药物确定后，需要建立可用于临床及后续商业化的生产工艺，化学药和生物药也从这里开始明显分流。

对于化学药，需要使用分子砌块、中间体、催化剂和溶剂，通过多步化学反应合成 API。产品价值主要来自复杂结构合成、手性控制、反应收率和杂质控制。普通化工原料壁垒并不高，真正有价值的是复杂分子砌块和高难度中间体。

对于生物药，首先需要建立稳定表达目标蛋白的工程细胞株，再使用培养基、补料和细胞因子让细胞生长并产生抗体或重组蛋白。培养基会直接影响细胞密度、抗体表达量、糖基化和最终产品质量，因此一旦进入临床并完成工艺验证，药企一般不会轻易更换培养体系，供应商具有较强客户黏性。

MarketsandMarkets 预计，全球细胞培养基市场将从 2023 年的约 62 亿美元增长至 2028 年的 130 亿美元，CAGR 高达 16.0%，明显高于多数传统制药上游细分领域。中国企业也已经进入较快的国产替代阶段，例如奥浦迈 2025 年 CHO 培养基收入同比增长 31.2%，干粉培养基销量增长 28.5%，液体培养基销量增长 52.7%。

上游：分离与纯化。 细胞培养结束以后得到的不是纯药，而是一锅含有目标抗体、细胞碎片、DNA、宿主蛋白、培养基残留和病毒等杂质的培养液，因此必须通过过滤和层析得到高纯度药物。

以单抗为例，一般先使用 Protein A 亲和层析捕获抗体，再通过离子交换、多模式等层析进一步去除杂质，随后进行病毒过滤和超滤浓缩。这里需要的核心耗材包括层析介质、色谱填料、层析柱、超滤膜和病毒过滤膜。

这一环节创造的价值在于决定药物最终的纯度、收率和安全性。同时，它具备很强的验证属性：一旦某种层析介质被写入药物生产工艺并完成临床和注册验证，更换产品可能导致杂质谱、收率和关键质量属性发生变化，所以客户通常不会轻易替换。

国内目前仍以进口厂商占据主导，Cytiva、Thermo Fisher、Tosoh 等国际厂商在我国色谱介质市场合计份额仍超过 50%。国内主要企业包括纳微科技、赛分科技。

上游：最终无菌制剂与包装。 最后一步是将药物制成符合临床使用要求的最终产品，需要经过除菌过滤、无菌灌装、冻干、封装和储存，因此会用到无菌过滤器、灌装耗材、药用玻璃瓶、预灌封注射器和胶塞等产品。

这一环节的核心价值，是确保已经生产成功的药品在储存和运输过程中不被污染、不失活，并能够安全给药。质量要求很高，但许多产品同时服务仿制药、疫苗和其他注射剂，因此并不是创新药特有的增长环节。

中游：候选药物开发。 上游提供试剂、细胞和耗材之后，中游首先要真正完成靶点验证、候选分子设计与优化。化学药需要从大量小分子中筛选出活性、选择性和药代都合格的候选物；生物药则需要完成抗体发现、亲和力优化和双抗结构设计等工作。

这一阶段创造的核心价值，是把一个科学假设变成具有自主知识产权的药物资产。真正高价值的不是“发现了某个靶点”，而是能否做出一个具有 FIC 或 BIC 潜力、同时具备可开发性的分子。中国 2025 年药物研发管线已经达到约 7,041 条，说明候选药物供给十分充足，但后续真正能穿越临床的仍然是少数。

中游：临床前研究与 IND。 候选药物确定后，要先进行药效、药代动力学、安全药理、毒理和 CMC 研究。例如，一个抗癌药不仅要在细胞和动物模型中证明能够抑制肿瘤，还要确定药物如何吸收、分布和代谢，以及是否存在肝毒性、心脏毒性等风险。完成这些研究后，药企才能向 NMPA 提交 IND 临床试验申请。

这一环节创造价值的本质，是第一次系统降低药物失败风险：把“实验室里有效”变成“具备人体试验条件”。但临床前成功仍不代表最终能成为药物，很多动物模型中的疗效并不能在人类身上复制。

中游：临床Ⅰ期。 IND 获批后进入临床试验。Ⅰ期通常样本量较小，核心目标是研究安全性、耐受性、人体药代动力学和推荐剂量。肿瘤药由于伦理原因，Ⅰ期往往直接在患者中进行，而普通药物则可能先从健康志愿者开始。

这一阶段的价值主要是完成从动物到人体的第一次跨越。根据 BIO、Informa 与 QLS 对 9,704 个临床开发项目的统计，全球药物从Ⅰ期成功进入Ⅱ期的概率约 52%。国内 2025 年 1 类创新药临床试验中，Ⅰ期仍占 42.7%，说明中国管线总体仍以早期开发为主。

中游：临床Ⅱ期。 Ⅱ期是整个创新药研发链条里最关键的价值重估节点。这一阶段通常开始在目标患者中系统验证疗效，同时继续观察安全性、剂量和适用人群。比如，一个肺癌新药进入Ⅱ期后，需要进行临床概念验证（PoC），也就是验证疗效、持续时间以及对现有疗法的优势。

BIO/Informa 数据显示，全球药物从Ⅱ期进入Ⅲ期的成功率只有 28.9%，是整个临床开发过程中最低的阶段。中国 2025 年 1 类创新药试验中，Ⅱ期占比已经提高到 26.8%，较前几年明显提升，说明越来越多国内管线正在进入真正的疗效验证阶段。

中游：临床Ⅲ期。 通过Ⅱ期以后，项目进入成本最高、样本量最大、要求最严格的Ⅲ期临床。Ⅲ期通常需要数百甚至数千名患者，并与现有标准治疗或安慰剂进行对照，目的是最终证明疗效真实、风险可接受，而且结果足以支持监管部门批准上市。

这一阶段已经不只是研发问题，而是大型项目管理。企业需要同时解决全球多中心临床、患者招募、数据质量、统计设计以及不同国家监管要求等问题。

BIO/Informa 统计显示，全球药物从Ⅲ期进入 NDA/BLA 申报的成功率约 57.8%；2025 年中国 1 类创新药试验中Ⅲ期占比为 15.4%；同时，国际多中心新药临床试验占比已经达到 13.7%。这说明中国创新药已经逐渐从“国内做早期临床”走向全球注册开发，但真正成熟的后期全球管线仍明显少于早期管线。

中游：注册申报。 Ⅲ期成功后，药企向 NMPA、FDA 或 EMA 提交 NDA/BLA，监管部门会综合审查临床疗效、安全性、生产工艺、质量控制和风险收益比。

这一阶段看似只是审批，实际上价值非常高，因为只有获得上市许可，研发资产才能真正进入商业化阶段。BIO/Informa 数据显示，已经进入 NDA/BLA 申报的项目最终获得 FDA 批准的概率约 90.6%。中国 2025 年共批准上市 76 个创新药，较 2024 年的 48 个显著增加，其中 47 个为化学药、23 个为生物制品；化学创新药和生物创新药中的国产比例分别达到 80.9% 和 91.3%。

上述部分主要是研发与合规实验环节，参与者主要为创新药企与 CRO。其中药企承担最大风险，弹性更高；CRO 相对稳定。

海外主要药企包括 Roche（罗氏），其在肿瘤和抗体药物领域全球领先；Merck（默沙东），其 PD-1 抗体 Keytruda 是全球最成功的创新药之一；AstraZeneca（阿斯利康），在肿瘤、心血管和呼吸领域布局较强；Novartis（诺华），在 CAR-T 等细胞治疗领域领先。

国内主要药企包括恒瑞医药、百济神州、信达生物和康方生物。恒瑞医药是国内综合创新药龙头，覆盖肿瘤、自免和代谢等领域；百济神州全球化程度较高，BTK 抑制剂泽布替尼已获 FDA 批准；信达生物在 PD-1、双抗等领域布局；康方生物是双抗领域的代表企业，卡度尼利单抗为全球首个获批的 PD-1/CTLA-4 双抗。

海外主要 CRO 包括 IQVIA、ICON、Parexel 和 Charles River；国内主要 CRO 包括药明康德和泰格医药。

中游：工艺开发与规模化制造。 药物获批前后还需要解决最后一个核心问题：能不能以稳定质量、足够产量和可接受成本持续生产。

化学药需要完成合成路线优化、放大反应、杂质控制和 API 生产；生物药则要解决细胞培养、纯化、制剂和数千升级生产线放大。对于 ADC、细胞治疗和基因治疗，这一环节的难度更高。

创新药企业既可以自己建设工厂，也可以将工艺开发和生产外包给 CDMO。尤其是生物药，一旦 CDMO 深度参与细胞株、培养、纯化和商业化生产，客户切换成本通常较高，因此优质 CDMO 具备明显客户黏性。

CDMO 的海外代表主要是 Lonza、Samsung Biologics；国内则以药明康德、药明生物、凯莱英较具代表性。其中药明生物更偏生物药，药明康德、凯莱英更偏小分子及复杂药物 CDMO。药明生物最初从药明康德体系中拆分出来，二者都是全栈式 CRDMO 服务商，既有研发试验，又有规模化制造能力。

下游：商业化与市场准入。 创新药获批后，药企需要完成定价、医生教育、医院准入、医保申报和销售推广。这一环节最看重药企的医学推广能力、医院覆盖和医保准入能力。

下游：医药流通与终端。 药品通过医药流通企业进入医院、DTP 药房和零售药房。普通药品主要解决配送效率，生物药、细胞治疗等则更依赖冷链和专业物流。

下游：医保、商保与患者支付。 支付端决定药物能够覆盖多少患者、最终形成多大销售规模。基本医保通过谈判以价换量，商业保险则更多承接高价创新药、罕见病药和部分细胞治疗。对创新药而言，支付能力往往是决定国内商业化上限的重要因素。

创新药未来的投资价值及其风险

2026 年，国家政策继续加大对创新药的支持力度，行业的战略地位、支付体系和全球化发展都在发生变化。

创新药纳入国家战略性产业方向。 《“十五五”规划》提出，要加快发展生物医药等战略性新兴产业，推动生命科学、生物技术等领域创新突破，培育壮大战略性新兴产业和未来产业。

创新药被纳入国家战略性产业方向，意味着医药产业的发展目标正在从过去满足国内医疗需求，转向培育具备全球竞争力的生命科技产业。过去中国医药行业长期以仿制药为主，高端创新药、关键技术和部分产业链环节仍依赖海外；随着国家战略定位提升，创新药将在科研投入、产业资源、人才培养以及核心技术突破等方面获得长期支持。

同时，这一政策也将推动创新药产业链进一步完善。一方面，政策支持原创药物研发、AI 辅助药物发现和新型治疗技术等创新方向；另一方面，也会促进生物制造、CRDMO 以及上游关键耗材国产化，包括培养基、层析填料、生物工艺耗材和高端科研试剂等。

药品价格形成机制改革。 《国务院办公厅关于健全药品价格形成机制的若干意见》（2026 年）提出，优化创新药等新上市药品首发价格机制；对于创新程度高、临床价值大的高水平创新药，支持在上市初期制定与高投入、高风险相符的价格；同时建立药品医保价值评估制度，为医保目录调整和支付标准制定提供依据。

过去中国创新药产业面临的重要问题是研发投入高、周期长，但上市后通常需要快速进入医保谈判，价格下降压力较大，导致部分企业创新回报不足。此次政策明确区分高水平创新药、改良型创新药和仿制药，并强调以临床价值作为价格判断依据，有助于改善创新药价值评价体系。

未来创新药定价将更加关注药物的真实临床价值，包括疗效提升、安全性改善以及解决未满足医疗需求的能力，而不是简单按照同类药品价格竞争。

多层次支付体系完善。 国家医保局等部门推动建立商业健康保险创新药品目录，提出发挥商业健康保险作用，支持多层次医疗保障体系建设，更好满足人民群众多元化用药需求。

创新药，尤其是细胞治疗、基因治疗和罕见病药物等前沿疗法，通常具有较高临床价值，但治疗费用也较高，仅依靠基本医保难以覆盖全部需求。因此，商业保险参与支付成为提升高价值创新药可及性的重要补充。

未来支付体系可能逐渐形成“基本医保覆盖普及型创新药、商业保险承接高价值创新疗法”的模式，改善创新药从研发成功到商业化放量之间的最后环节。

支持创新药全球化发展。 国家药监局等部门持续推动创新药全球同步研发，支持企业开展国际多中心临床试验，鼓励符合条件的药品在境外注册上市。

过去中国创新药企业海外价值实现主要依靠 License-out，即将研发成果授权给海外大型药企，由海外企业完成后续开发和商业化。随着国内企业研发能力提升，政策进一步鼓励企业参与全球临床和海外注册，推动中国创新药从“研发供应商”向“全球创新药竞争者”转变。

除了政策推动，需求端同样存在利好。首先是跨国药企的专利期问题。过去 20 年全球创新药的重磅药物主要由欧美药企主导，这些药物在未来 10 年大多面临专利到期的问题，可能被暴露在竞争之下，迫使企业降价或面临市场份额下降。为了保持领先优势，跨国药企需要持续获取新的管线。结合中国创新药目前的发展情况，中国创新药很有可能成为跨国药企获取新管线的重要来源之一，行业的 License-out 交易也可能继续扩大。

其次是疾病谱变化。全世界正在步入人口老龄化时期。不同于人口增长时期对于感染性疾病的治疗需求，老龄化可能带来长期重疾病治疗需求的增长，例如癌症、糖尿病和心血管疾病等。人口结构和疾病谱的变化，也可能推动中国创新药市场规模扩大。

综合来看，创新药行业的地位正在进一步提高，已经成为未来支柱产业之一。随着创新药疗效与价格逐步匹配、医保限制放宽、商业保险纳入、全球化发展推进，以及国内创新药管线持续完善和质量提升，中国创新药可能在未来五年内迎来较大规模的商业化机会，具备较高的投资价值。

国内创新药行业的整体发展，会使全产业中的优质玩家受益。其中较具投资价值的方向包括：

• 上游核心材料供应商，例如生物药培养基、研发制造中的分离提纯耗材等。这类企业具有平台性与持续性，能够通过严格验证形成一定的客户黏性与进入壁垒。
• 中游 CRO、CDMO。这部分可以享受行业景气带来的增长，同时不需要承担药物研发失败的全部风险。
• 中游药企。这部分承担整个行业中最大的风险，也提供最大的弹性。例如百济神州的泽布替尼通过 FDA 验证后，直接实现当年扭亏为盈，并持续获取利润。

行业风险同样需要认真看待。

国内商业化仍受支付体系约束。 创新药并非主要受集采直接压价，而是依赖医保谈判实现准入。近年来医保谈判药品平均降价幅度普遍超过 60%，虽然进入医保后通常能够以价换量，但高价创新药的支付空间仍有限，商业保险等多层次支付体系尚不成熟，这是需要逐步改善的问题。

国内管线整体仍偏早期。 2025 年国内 1 类创新药临床试验中，Ⅰ期占 42.7%，Ⅱ期占 26.8%，Ⅲ期仅占 15.4%；截至 2024 年底，中国企业活跃创新药项目中约 58% 仍处于Ⅰ期。未来能否获得明确的Ⅱ期疗效信号并顺利推进至Ⅲ期，仍是验证管线真实质量的关键。

管线存在同质化问题。 2024 年中国在研创新药中 Me-too 约占 41%，FIC 约占 19%，且肿瘤药物占全部创新药管线约 55%，部分 ADC、双抗等热门赛道竞争已经较为拥挤。

海外开发和商业化仍较依赖跨国药企。 海外方面，中国创新药资产认可度显著提高。2024 年全球大型药企引进的创新管线中约 31% 来自中国，2025 年首付款超过 5,000 万美元的大型药企 License-in 交易中，中国来源项目占比已升至 39%。但目前海外开发和商业化仍较依赖跨国药企。License-out 通常采用“首付款＋里程碑＋销售分成”模式，临床失败后已支付的首付款一般无需退还，但后续里程碑和销售分成将无法实现，合作方也可能终止或退回项目。